Ensaios clínicos podem permitir avanços na Doença de Machado (Manuela Lima, especialista em Genética Humana, falava à margem das XXXVII Jornadas Médicas das Ilhas Atlânticas)

Testes para atrasar a progressão dos sintomas
Os ensaios clínicos em curso a nível internacional para testar na doença de Machado-Joseph fármacos já usados noutras patologias semelhantes podem permitir minimizar ou retardar a progressão desta doença degenerativa, que afecta 90 pessoas nos Açores.

“Existe um conjunto de ensaios clínicos, devidamente registados nas bases de dados internacionais, que estão a usar fármacos que já foram testados noutras doenças para perceber se funcionam na doença de Machado-Joseph, tentando atrasar a progressão dos sintomas, nomeadamente os mais incapacitantes e que põe mais em causa o bem-estar e a qualidade de vida do doente”, afirmou hoje a investigadora Manuela Lima, da Universidade dos Açores.

Manuela Lima, especialista em Genética Humana, falava à margem das XXXVII Jornadas Médicas das Ilhas Atlânticas, que estão a decorrer em Ponta Delgada, onde proferiu uma conferência sobre a doença de Machado-Joseph nos Açores, uma patologia que provoca a perda de coordenação motora, não existindo actualmente um tratamento que permita bloquear a sua progressão.

 A investigadora salientou que existem no arquipélago "cerca de 90 doentes" com esta patologia, principalmente em S. Miguel e nas Flores, frisando que "a percepção é que a prevalência da doença não tem aumentado".

 Manuela Lima sublinhou ser preciso "desmistificar que se trata de uma doença com origem nos Açores", alegando que "a região tem é uma prevalência elevada", o que faz com que "seja preciso investir na gestão dos doentes, proporcionando-lhes os cuidados de saúde adequados, e investigar com base no conjunto de doentes que o arquipélago tem".

“A nossa ideia antiga de que era uma doença açoriana é uma ideia cientificamente errada, porque existem imensos casos no mundo que não têm ligação, nem com os Açores nem com o continente”, frisou.

 Para Manuela Lima, tendo em conta que a cura "não está a ser posta neste momento como uma possibilidade imediata", várias acções podem ser feitas "para melhorar a qualidade de vida dos doentes", nomeadamente o seu enquadramento numa associação como a que existe em S. Miguel.

"É uma doença que se manifesta em doentes de maneiras um pouco diferentes, daí a importância do trabalho de investigação e de intervenção médica", acrescentou, destacando a existência nos Açores da uma equipa multidisciplinar, envolvendo biólogos, neurologistas, especialistas em psicologia e geneticistas.

 Manuela Lima recordou ainda que a Universidade dos Açores colabora, numa base semanal, no programa de aconselhamento genético que existe nos Açores desde 1995 e que permite disponibilizar um teste genético aos doentes e às famílias.

2011-10-14

Por Lusa

Fonte: cienciahoje.pt 

CNC desenvolve novo tratamento para cancro da mama(Novidade terapêutica consegue impedir que tumor invada outros tecidos)

Uma equipa liderada pelo investigador João Nuno Moreira, do Centro de Neurociências e Biologia Celular (CNC) da Universidade de Coimbra (UC), desenvolveu “uma nova estratégia para o combate ao cancro da mama”.

 O estudo, recentemente publicado online na revista «Breast Cancer Research and Treatment», desenvolve “uma nanopartícula capaz de se associar às células de cancro da mama e às endoteliais dos vasos sanguíneos do tumor”.

Esta “nova possibilidade terapêutica” consegue “impedir que o tumor invada outros tecidos”, explicou João Nuno Moreira, sublinhando que se trata de um meio que “pode ter um impacto muito grande na recorrência da doença”.

“Ao conseguir impedir-se que o tumor invada outras células, reduz-se enormemente" essa possibilidade, segundo afirmou o especialista, que tem “grande expectativa” em relação ao “potencial terapêutico” desta descoberta. No entanto, o investigador sublinhou ainda que “o cancro é uma doença com muitas causas e muito complexa” e esta é apenas uma das “várias frente de ataque” que ela exige. Mas, os resultados agora publicados pela equipa por si liderada “são um avanço muito significativo na terapia do cancro da mama”, acredita João Nuno Moreira.

“Esta é uma nova geração de nanopartículas" que, para além de “um aumento efectivo da eficiência terapêutica” - através da "diminuição da recorrência tumoral” -, também podem actuar ao nível da prevenção dos “efeitos secundários associados à quimioterapia”, salientou o investigador do CNBC e da Faculdade de Farmácia de Coimbra.

 Num modelo animal do cancro da mama, “o fármaco (doxorrubicina) contido na nanopartúcula atingiu rapidamente e em elevada dose o tumor”, disse João Nuno Moreira, referindo que os ensaios entretanto já efetuados em tumores depois de extraídos da mama apresentaram igualmente resultados que justificam a “grande expectativa” com que a descoberta está a ser encarada.

 Desenvolvido, “desde 2004/05, por uma equipa de nove investigadores”, ligados ao CNBC, às faculdades de Farmácia das universidades de Coimbra e de Lisboa, ao IPO (Instituto Português de Oncologia) de Coimbra e à Faculdade de Medicina do Porto, a nova nanopartícula só deverá reunir as condições para iniciar testes em humanos daqui a cerca de três anos, admitiu João Nuno Moreira. A investigação foi inteiramente realizada pelo referido grupo de especialistas, “em laboratórios nacionais”.

2011-09-15

Fonte: http://www.cienciahoje.pt/index.php?oid=50941&op=all

Tafamidis: a esperança que tarda para paramiloidóticos portugueses (Portadores da ‘doença dos pezinhos’ exigem imediata distribuição de medicamento em Portugal)

Molécula 'Tafamidis' foi desenvolvida pela farmacêutica americana FoldRx, comprada recentemente pela Pfizer 

«Pelo fim da paramiloidose e o início de uma vida com dignidade» é o título da petição pública que há vários meses corre na Internet. O desenvolvimento de um medicamento que trava os efeitos da Polineuropatia Amiloidótica Familiar, enfermidade hereditária, rara e mortal, conhecida como ‘doença dos pezinhos’, que se espalhou mundialmente a partir de Portugal, e a sua ainda não aplicação no nosso país tem levantado muitas críticas ao Ministério da Saúde e ao Infarmed. Em conversa com o «Ciência Hoje», Carlos Figueiras, presidente da Associação Portuguesa de Paramiloidose (APP), diz não compreender por que razão a substância Tafamidis (Fx-1006A), com o nome comercial de Vyndaqel, não teve, como noutros países, autorização especial do ministério da Saúde para ser aplicada antes da sua aprovação pela Comissão Europeia e pela Agência Europeia do Medicamento (EMA), mesmo com resultados francamente positivos nos ensaios clínicos. Em Portugal existem aproximadamente dois mil doentes sintomáticos e seis mil assintomáticos, fazendo com que este seja o país com maior incidência da doença. Carlos Figueiras explica que o Tafamidis “está a ser testado há quatro anos, sendo desde 2010 aplicado em França e desde este ano em Itália, ao abrigo da Autorização de Utilização Especial dos ministérios da Saúde daqueles países”. Ao travar a doença (o medicamento impede a sua evolução ao bloquear o depósito da proteína nos tecidos de todos os órgãos), é possível evitar a única forma que até agora se conhecia de aumentar a esperança de vida dos doentes: o transplante hepático. “Existem neste momento 100 doentes que iriam beneficiar do tratamento e porque ainda não têm acesso a este têm de estar à espera do transplante, o que pode ser perigoso e não é tão eficaz”, afirma Carlos Figueiras. Em Portugal, desde 2007, 45 portadores da doença participam nos ensaios clínicos do medicamento, tendo sido os custos suportados pela Farmacêutica Americana FoldRx, que desenvolveu o Tafamidis (e que foi comprada o ano passado pela Pfizer). 

  Carlos Figueiras, presidente da Direcção Nacional da Associação Portuguesa de Paramiloidose Mas a eficácia dos ensaios (o medicamento demonstrou-se 100 por cento eficaz em 60 por cento dos casos) não convenceu o ministério da Saúde a dar 'a tal' autorização especial várias vezes pedida Associação Portuguesa de Paramiloidose e pelos doentes. “A APP fez todos os possíveis para que os doentes portugueses beneficiassem antecipadamente da terapia com Tafamidis. Mas o Ministério da Saúde escondeu-se atrás da Agência Europeia do Medicamento que não tinha ainda publicado o relatório de avaliação científica”. A autorização foi finalmente concedida no passado 21 de Julho, reconhecendo que o Tafamidis traz benefícios clínicos para quem o toma. Mas isto não é suficiente. Falta a autorização da Comissão Europeia para a sua comercialização, que está praticamente garantida dentro de alguns dias visto não existir nenhum caso em que um medicamento aprovado pela EMA não fosse autorizado pela Comissão Europeia. Mas este não é ainda o último passo, a Infarmed só o irá distribuir se a Pfizer estiver interessada em comercializá-lo em Portugal. Sendo o Vyndaqel um “medicamento órfão”, ou seja, um medicamento que utilizado para uma doença rara, a complicada questão processual e aquilo que Carlos Figueiras chama de “falta de vontade política” e “razões economicistas”, faz com que para já a esperança dos paramiloidóticos seja acreditar no “humanismo da presidente da Assembleia da República, Assunção Esteves, e do Presidente da República Cavaco Silva”, figuras a quem se destina o abaixo-assinado. “Receio que o abaixo-assinado tenha mesmo de ser entregue quado atingir as quatro mil assinaturas”, lamenta Carlos Figueiras, que preferia depositá-lo já no “museu de documentos históricos” da associação.

2011-09-06

Por Luísa Marinho